فریاد بیماران "اس. ام. ای" بی پاسخ نماند
پایانی بر دغدغه دارویی

گروه اجتماعی
احتمالا برای خیلی ها تا قبل از آنكه رئیس جمهور در جمع خانواده های بیماران «اس. ام. ای» حضور یابد، نام این بیماری ناشناخته بوده است. بیماری ژنتیكی پیش رونده كه به تحلیل عضلات نخاع منجر می شود و به تدریج قدرت و تحرك ماهیچه ها كاهش می یابد و با درگیری عضلات تنفسی، عارضه ریوی بروز می كند و در بعضی موارد فرد جانش را از دست می دهد. حتی آنان كه در حوزه های تصمیم گیری ایفای نقش می كنند و با اسم ورسم این بیماری به طور كامل آشنا هستند، شیوع قابل توجه آن را نادیده گرفته و هیچ گاه به عنوان یك معضل جدی پزشكی به این بیماری نگاه نكرده اند. به رغم آنكه پزشكان برای درمان و كنترل «اس. ام . ای» سه داروی «زولژنسما»، «اسپینرازا» و «اوریسدی» را تایید و تجویز كرده اند اما تا پیش از آنكه رئیس دولت مطالبه این بیماران و خانواده هایشان را بشنود، این داروها به كشورمان وارد نمی شد و وزارت بهداشت درگذشته بدون اینكه مطالعه ای روی این مسئله انجام داده باشد، با توجیه غیر اثربخشی از واردات آن ها خودداری می نمود. حتی مهرماه سال گذشته، حیدر محمدی، مدیركل دارو و مواد تحت كنترل سازمان غذا و دارو گفته بود كه اثربخشی این سه دارو در شورای تدوین فهرست دارویی كشور تایید نشده، بنابراین در فهرست دارویی ایران قرار ندارند.
دغدغه بیماران «اس. ام. ای» وقتی به معنای واقعی كلمه دیده و شنیده شد كه دهم آذرماه گروهی از خانواده هایی كه فرزندانشان به این بیماری ژنتیكی مبتلا هستند، در مقابل ساختمان مجلس تجمع كردند و ابراهیم رئیسی، در میان آن ها حضور یافت و گفت كه فردا به دفترش بروند تا او مسئله را پیگیری كند. در حاشیه جلسه فوق العاده دولت كه به منظور بررسی بودجه 1401 برگزار شد، رئیس دولت با تعدادی از نمایندگان و خانواده های آنان دیدار و در جریان دغدغه هایشان قرار گرفت و آن طور كه خبرگزاری ایرنا شرح داده است، دولت پس از گزارش وزیر بهداشت و مسئولان ذی ربط، در زمینه روش های تأمین دارو برای بیماران خاص، دستور داد كه داروی موردنیاز بیماران در اسرع وقت برای یك دوره زمانی میان مدت و بلندمدت تهیه و با سازوكار مناسب در اختیار خانواده بیماران قرار گیرد. همزمان مراكز دانشگاهی و دانش بنیان نیز اثربخشی آن را موردبررسی قرار دهند تا پس از اتمام این دوره، تصمیمات لازم در این زمینه اتخاذ شود.
سال هاست كه خواسته شفاف و روشن این بیماران تأمین داروست. داروهایی كه مقام های پیشین وزارت بهداشت، از نامعلوم بودن میزان اثربخشی آن ها سخن می گفتند. اما رئیس انجمن حمایت از مبتلایان به دیستروفی، بهانه تراشی های وزارت بهداشت را به دلیل هزینه بالا این داروها عنوان كرده است.
رامك حیدری از دیگر بهانه های وزارت بهداشت را تحریم دانسته و گفته است: «یكی از بهانه های وزارت بهداشت این بود كه شركت های سازنده دارو ایران را تحریم كرده اند. مسئله اصلا این نبود. تعدادی از شركت ها حاضر شدند به بعضی از بیماران ایرانی دو سال داروی رایگان بدهند تا اثربخشی آن اثبات شود. اما وزارت بهداشت چون باید پول پرداخت كند، نمی پذیرد.»
هرچند سازمان غذا و دارو در مردادماه امسال اثربخشی این دارو را تایید كرد اما به گفته سعید اعظمیان، مدیرعامل انجمن حمایت از بیماران «اس. ام. ای» این سازمان اعلام كرد كه ورود دارو برای چهارصد بیمار به بودجه ای نیاز دارد كه مجلس باید آن را تأمین كند. پیش تر ابراهیم رحیمیان، عضو هیئت مدیره این انجمن گفته بود كه مبلغ موردنیاز برای تأمین داروها برای چهارصد بیمار معادل 300 میلیارد تومان است.
اعلام نرخ داروها برمبنای ارقام جهانی!
سعید اعظمیان- مدیرعامل انجمن حمایت از بیماران «اس. ام. ای» ایران در گفت وگو با «رسالت» به تشریح مشكلات این بیماران و موانع پیشین می پردازد. او می گوید: «بحث تحریم ها هیچ زمانی مطرح نبوده است. این بیماری تا حدود 5 سال پیش درمانی نداشت و پس از ورود داروی آن به بازار، به دلیل آنكه رقیبی نداشت، دارای قیمت بالایی بود. اما به مرور، پس از ورود دو داروی دیگر، قیمت ها شكست. هرچند در همان بازه زمانی هم شركت ها حاضر شدند، برای 50 بیمار دارو را به صورت رایگان عرضه كنند تا اثربخشی آن ثابت شود اما متأسفانه وزارت بهداشت نپذیرفت، چون می دانست اگر اثربخشی محرز شود، باید این داروها را تهیه كند و بر این اساس نرخ ها را در رسانه ها، با نرخ جهانی اعلام كردند، درحالی كه همه می دانند وقتی دارویی تولید می شود در بازار آمریكا قیمت می خورد و هیچ كشوری به آن قیمت نمی خرد. برای همه كشورها براساس تولید ناخالص ملی، قیمت خاصی در نظر گرفته می شود و برای كشورهایی نظیر ما كه دارای تولید ناخالص ملی پایینی هستند، 70 تا 80 درصد از آن قیمت پایین تر است. اما متأسفانه وزارت بهداشت این موضوع را هیچ گاه اعلام نمی كرد و همیشه اعداد را جهانی و با نرخ بازار آمریكا اعلام می نمود. مشخص است كه وقتی اعداد و ارقام به این شكل مطرح شود، از ترس بودجه و هزینه ها اقدامی صورت نمی گیرد. از طرفی وزارت بهداشت حتی حاضر نشد، طرح های رایگان شركت ها كه برای اثبات هزینه اثربخشی ارائه می شد را بپذیرد. اما بعدازآنكه دو داروی دیگر هم وارد بازار شد و بسیاری از كشورها این داروها را تایید كرده و پذیرفتند، ما هم فشار بیشتری به مجموعه های تصمیم گیر وارد كردیم. در حال حاضر بیشتر از 80 كشور به دلیل اثربخشی، این داروها را تایید و در اختیار بیمارانشان قرار داده اند.»
اعظمیان با این توضیح كه بیماری «اس. ام. ای» پیش رونده است و روزبه روز باعث تحلیل رفتن بیمار می شود، بیان می كند:«این بیماری در حوزه دارویی به شدت پیشرفت كرده و در طول 5 سال، سه دارو برای این بیماری راهی بازار شده است و اثربخشی آن حدود 30 تا 60 درصد است و در این زمینه فاكتورهایی هم مطرح است، ازجمله اینكه در چه سنی استفاده شده و بیمار دارای چه شرایطی است و چقدر پس از مصرف دارو؛ كاردرمانی، آب درمانی و فیزیوتراپی انجام شده و باتوجه به این عوامل، میزان اثربخشی داروها متفاوت است. در حال حاضر تقریبا 20 طرح تحقیقاتی در دنیا موجود است كه داروهای آن ها در حال آماده شدن است.»
ابراهیم رحیمیان- عضو هیئت مدیره انجمن حمایت از بیماران «اس. ام. ای» ایران نیز در گفت وگو با «رسالت» پیش از آنكه به مشكلات این بیماران و میزان اثربخشی داروهای این حوزه بپردازد؛ از شخص رئیس دولت تشكر می كند كه در جمع خانواده بیماران «اس. ام. ای» حضور یافته و مطالباتشان را جویا شده و بلافاصله با تشكیل جلسه، دغدغه این خانواده ها و مدارك و مستندات آن ها را ملاحظه كرده است.
80 درصد بیماران تیپ یك را ازدست داده ایم
رحیمیان سپس در رابطه با میزان اثربخشی این داروها و مانع تراشی هایی كه درگذشته بر سر راه تهیه این داروها وجود داشته، توضیح می دهد: «هم اكنون تقریبا بیش از 80 كشور دنیا، در حال مصرف این داروها هستند و قطعا آنچه شركت های دارویی درباره اثربخشی آن ها مطرح كرده اند، براساس مطالعات بالینی است كه انجام داده اند و باتوجه به آنكه انجمن های «اس. ام. ای»
اروپا، آمریكا و كانادا این داروها را در اختیار بیمارانشان گذاشته اند، ما معجزه اثر پذیری اش را دیده ایم و باگذشت زمان كشورهایی مثل گرجستان هم این داروها را تایید كرده اند. ازاین رو، خانواده های ایرانی كه دارای كمپین بوده اند، ترغیب شدند از محل این كمپین ها با برداشت پول، این داروها را خریداری كنند و وضعیت به گونه ای بود كه وقتی بیمار طی دو تا سه ماه این داروها را مصرف می كرد، اثرش را به چشم می دید و با آغاز عضله سازی، تغییرات شگرف آن مشهود بود. حتی گروهی از پزشكان و اساتید دانشگاهی كه قبلا خیلی به این داروها اعتقاد نداشتند، وقتی مشاهده كردند كه این داروها بر روی بیماران خودشان مؤثر بوده، اثربخشی اش را تایید كردند و همین امر باعث شد كه رئیس جمهور قاطعانه برای ورود این داروها به كشور دستور بدهند. وزارت بهداشت در دولت گذشته مدام مطرح می كرد كه سه داروی ذكرشده اثربخشی ندارند و مورد تایید كارشناسان نیست درحالی كه بهترین پزشكان مغز و اعصاب كشور، تاییدیه كارایی این داروها را با مُهر و امضا به انجمن تحویل دادند. متأسفانه اغلب بیماران تیپ یك به علت عدم دسترسی به دارو و پیشرفت بیماری جانشان را ازدست داده اند؛ علیرغم اینكه بسیاری از والدین با فداكاری مثال زدنی از طریق ایجاد كمپین و انجمن دیستروفی یا «اس. ام. ای» تمام دستگاه ها و تجهیزات را تهیه و با كمك آن ها از بچه ها نگهداری می كردند ولی متأسفانه چون این بیماری پیش رونده است و مشكلات ریوی، عامل خطرناكی محسوب می شود، بسیاری از كودكان تیپ یك ما از دست رفتند. طبق الگوی توزیع بیماری، از هر 100 بیمار، حدود 50 تا 60 درصد بیماران تیپ یك هستند و متأسفانه 80 تا 90 درصد آن ها را ازدست داده ایم و تیپ های 2 براثر عوارض بیماری دچار معلولیت شدید شده اند و اگر درگذشته می توانستند غلت بزنند و چهاردست وپا راه بروند، اكنون به سرعت در حال از دست دادن این توانایی هستند. حتی اگر در درازمدت گردنشان بیفتد، نمی توانند صاف كنند و به طوركلی این معلولیت باعث زجر و آزار بیماران و خانواده هایشان می شود.
برای بیماران بزرگسال، استحمام و خدمات شستشوی روزانه باعث می شود كه والدین و خانواده هایشان به زحمت بیفتند و در تیپ های 2 و 3 وقتی بیماری پیشرفت می كند، براثر معلولیت نمی توانند غلت بزنند و تا صبح باید والدین، آن ها را چند بار به سمت های مختلف بغلتانند تا زخم بستر نگیرند و با آسایش و آرامش به خواب بروند. دراین بین، ناتوانی برای انجام امور شخصی نیز مزید بر علت است و در حال حاضر اگر دارو دریافت كنند تا حد زیادی مؤثر است و میزان بهبودی بستگی به یك سری فاكتورها دارد؛ ازجمله ژنتیك و اینكه چقدر كاردرمانی انجام داده اند و وضعیت جسمانی و روحی و تغذیه آن ها به چه صورت بوده است اما آن اثری كه دارو دارد، به هر ترتیب كمك می كند یك سری توانایی ها را به دست بیاورند.»
این عضو هیئت مدیره انجمن حمایت از بیماران «اس. ام. ای» ایران در ادامه می گوید: «میزان اثربخشی این داروها متفاوت است و در حال حاضر شربت اوریسدی در بین سه دارویی كه مطرح است، بهترین اثربخشی را برای همه بیماران داشته است.
اما آمپول زولژنسما، برای كودكان زیر 2 سال به نسبت اینكه چقدر بین ظهور علائم بیماری تا شروع درمان فاصله باشد، اثربخشی خوبی دارد و طبعا هرچه فاصله كوتاه تر باشد، اثربخشی آن دارو بیشتر است ولی آن هم متأسفانه به صورت مطلق و صد درصد نیست و زمانی صد درصد جواب می دهد كه علائم بیماری بروز نكرده باشد. در بعضی از كشورهای دنیا به محض آنكه كودك متولد می شود، تست «اس. ام. ای» می گیرند و اگر به این بیماری مبتلا باشند آمپول زولژنسما را تزریق می كنند ولی ما در ایران از سه دارویی كه مطرح است، بهره مند نبوده ایم و در حال حاضر كه دستور رئیس جمهور برای ورود دارو داده شده است، دو دارو به نام های اسپینرازا و شربت ریسدیپلام، برای بیماران ایرانی قابل مصرف است كه از محاسن شربت آن است كه سهل المصرف بوده و خانواده می توانند دُز دریافتی را از پزشك دریافت كرده و طبق دستور پزشك به بیمار بدهند. اما برای اسپینرازا باید بیمار را به مركز درمانی منتقل كرد تا آمپول به ستون فقرات تزریق شود. به هر شكل، تصمیم اینكه كدام داروها تهیه و بین بیماران توزیع شود به عهده وزارت بهداشت است.»
این داروها در اوج تحریم موجود بوده است
محمد نوروز زاده- از اعضای انجمن «اس. ام. ای» ایران هم در گفت وگو با «رسالت»، از مسیر طی شده برای تهیه داروی این بیماران سخن گفته و تشریح می كند: «بایوژن اولین شركتی است كه دارو را تولید و در سال 2016 راهی بازار كرد و«كوبل دارو» نماینده این شركت در كشور ماست و بسیاری از داروها ازجمله داروهای بیماران ام اس و چند بیماری دیگر به ایران وارد می شود و تقریبا از اواخر سال 2016 داروهای بیماران
«اس. ام. ای» مجوز گرفت و در سازمان غذا و دارو فرم الف را پر كردند و شركت كوبل دارو اعلام كرد این داروها موجود است و می تواند آن ها را به كشور وارد كند. سال 2020 شربت ریسدیپلام و بعدازآن هم آمپول تزریقی زولژنسما كه برای كودكان
زیر 2 سال است، به بازار آمد و اگر فاصله تشخیص تا بروز علائم بیماری كمتر از 6 ماه باشد، پرونده بیماری بسته خواهد شد. حتی در اوج تحریم نیز این داروها موجود بوده است اما مسئولان وزارت بهداشت و رئیس مركز پیوند و امور بیماری های خاص بر مسئله تحریم ها تأكید داشتند و وقتی با نماینده برخی از شركت های دارویی صحبت كردیم، گفتند بحث تحریم مطرح نیست و ما نیز تمامی مراحل معرفی دارو و پر كردن فرم الف در سازمان غذا و دارو را طی كردیم.»
نوروز زاده در ادامه می گوید: «هم اكنون سه دارو تجاری شده اند و 18 داروی دیگر در پروسه مطالعات انسانی قرار دارند كه از بین این ها، سه دارو در حال ورود به مرحله سوم چرخه كارآزمایی بالینی اند و احتمالا به زودی وارد بازار می شوند. از منظر پزشكی در مورد داروی اسپینرازا و ریسدپیلام گفته می شود، با تغییرات كوچكی كه در ژن بكاپ ایجاد می كنند، درصد بهبودی را در بیماران افزایش می دهند و اصطلاحا باعث نگه دارندگی بیمار می شوند. ازاین رو، تعدادی از خانواده ها زندگی خود را فروختند و توانستند چند شیشه از شربت ریسدپیلام تهیه كنند و كودكانی كه نمی توانستند گردنشان را نگه دارند، پس از مصرف 20 روز و یا نصف شیشه به راحتی گردن خود را نگه می دارند. خانواده بیماران باهم در ارتباط اند و می بینند بچه هایی كه این داروها را دریافت كرده اند، وضعیت بهتری دارند، بنابراین باید بچه هایی كه فاصله تشخیص تا شروع بیماری و بروز علائمشان كوتاه است و حتی بچه هایی كه در شرف از دست دادن توانایی راه رفتن هستند، هرچه زودتر این داروها را دریافت كنند، چراكه مصرف دارو، در كنار كاردرمانی و فیزیوتراپی به بهبود وضعیت بیماران كمك می كند. حتی پیش تر پزشكان متخصص مغز و اعصاب ما هم از این موضوع شگفت زده شدند و طوماری نوشتند كه اثربخشی این داروها برای ما محرز است. یكی از دلایلی كه شخص رئیس جمهور مجاب شدند كه پیگیری های لازم صورت بگیرد و حتما این داروها وارد كشور شده و اثربخشی آن ها مطالعه شود، تایید پزشكان داخلی است.»
علل مقاومت برای ورود دارو
عضو انجمن «اس. ام. ای» ایران، در بیان علت مقاومت برای ورود داروهای این بیماران به كشور این گونه توضیح می دهد: «سوای بحث تحریم ها كه مشخص شد بهانه تراشی مسئولان وزارت بهداشت بوده است، این بحث هم مطرح بود كه داروهای موجود اثربخش نیست و كمی بعد مدعی شدند كه گران است.
ما به شركت های دارویی مراجعه و تقاضا كردیم در ارائه این داروها به ما تخفیف بدهند كه آن ها گفتند ما پیشنهاداتمان را ارائه كرده ایم و قیمت خرید در قرارداد براساس تولید ناخالص هر كشوری است و قیمت هایی كه در آلمان و آمریكا و ژاپن می بینید، قطعا برای ایران مطابق با آن نرخ نخواهد بود. جدا از این مسئله به 50 بیمار برای دو سال داروی رایگان می دهیم اما با تعللی كه از سوی مسئولان درگذشته صورت پذیرفت، پیشنهاد 50 داروی رایگان برداشته شد. بحث ما این است كه هیچ كجای دنیا داروی بیماران خاص را در چارچوب و فرمول هزینه- اثربخشی نمی گذارند؛ چون اینجا بحث عدالت و جان انسان ها وزندگی مطرح است. ما در چند سال اخیر چیزی در حدود300 تا 350 كودك را ازدست داده ایم و فرزند من كه می توانست راه برود، اگر دو سال پیش دارو دریافت می كرد، اكنون وضعیت بهتری داشت و دچار ناتوانی نمی شد.»